免费h片_中文字幕性_天天干天天爽_二级片网站_九九九亚洲_黑人大群体交免费视频_精品久久无码中文字幕_尤物精品在线_久久激情网_色欲欲www成人网站_男女污视频_色婷婷电影_好男人av_天天干天天色天天_国产精品视频不卡

21世紀是生命科學的世紀，伴隨著我國科研水平的提高，國內生物技術產業的發展也突飛猛進，可以說，中國已經進入了生物醫學的大時代。今天，我們就以基因治療為例子，聊聊這些年生物醫學領域的一些突破吧。

基因治療

生物醫學的這兩年是基因治療的大年。10月12日，FDA外部專家小組一致投票表示，遺傳性盲癥的基因治療效果超過其風險，Luxturna，這種由費城Spark Therapeutics公司研制，旨在治療RPE65基因拷貝數變異引起的疾病的療法，有望于明年1月12日之前得到FDA的正式認證。如果Luxturna成功獲批，將成為醫學史上的一個里程碑事件，標志著基因療法新時代的來臨。

驚喜還遠不止這些，Spark公司去年公布了另一項研究結果，這項由四名病人參與的，針對B型血友病的基因療法獲得了100%的有效的結果，四名病人體內的凝血因子IX都恢復到了平均值30%的水平，足以防止意外發生時的失血。今年11月2日，《新英格蘭醫學雜志》上發布了的另一項臨床研究結果，這項由美國兒童醫院、AveXis公司、俄亥俄州立大學醫學院合作開展的試驗成功延長了15名1型脊髓性肌萎縮癥（SMA1）患兒的生命?！蹲匀弧冯s志8日刊發的一片文章記載了德國一家醫院利用基因改造的干細胞培養的“人造表皮”，成功換掉了7歲敘利亞男孩Hassan80%的皮膚，將他從致命的遺傳性疾病，大皰性表皮松解癥（EB）中解救出來。

實際上，基因治療的想法提出來到現在已經有50多年了，自從DNA的雙螺旋結構被發現以后，人們就開始期待有一天通過引入、改造基因來實現治療遺傳性疾病的夢想。但當初沒想到的是，基因療法從開始嘗試走到今天的接近成功，會經歷如此漫長曲折的過程。

基因治療最早的嘗試始于1970年，當時，美國醫生斯坦菲爾德·羅杰斯（Stanfield Rogers）試圖通過注射含有精氨酸酶的乳頭瘤病毒來治療一對姐妹的精氨酸血癥。首次實驗失敗了，但相比之后的例子，此次試驗沒有對患者造成傷害，已經屬于幸運。

1999年，在賓夕法尼亞大學的一個基因治療項目中，18歲的美國男孩杰西·格爾辛格（Jesse Gelsinger）在注射腺病毒載體4天后死亡，基因治療也從此進入了一段最黑暗、最艱難的時期。之后的研究，在存在著星星點點希望的同時，也伴隨著嚴重免疫反應（導致格爾辛格死亡的原因）、致癌性、無效等負面消息。2003年，中國曾批準了一個未經嚴謹臨床試驗的基因治療藥物上市——一種腺病毒介導的p53載體。p53是很多腫瘤中都有突變的一個重要的抑癌基因，當時人們滿懷希望，認為該基因的引入將有效攻克各種癌癥，但該產品的臨床使用以無效告終，之后也不再被人提起。

基因治療這幾十年，從失敗到失敗，到現在終于看見曙光，與其它領域技術的發展有莫大的關系。正是其他領域的進步，如基因工程技術、載體技術、免疫治療技術等方法的發展，為基因治療的成功創造了條件。Spark、Bluebird等公司的基因療法，也是在其開發出合適的腺病毒載體之后才有了突破性的成果。下面，我們就再聊聊這幾年跟基因治療有關的另外兩項重大突破。

iPS細胞

2006年，日本科學家Shinya Yamanaka首次發表了iPS細胞（誘導多能干細胞）技術，通過向體細胞中導入幾個基因，使體細胞的分化程序發生改變，成為像胚胎干細胞一樣具有分化多能性的干細胞。Yamanaka也因此獲得了2012年的諾貝爾獎。

iPS細胞的研究為生物醫學打開了寬闊的領域。有了這樣廣泛來源的、與患者免疫匹配的多能干細胞，則分化出特定的細胞或組織，用于修補損傷的器官或彌補有缺陷的基因型就成為了可實現的夢想。MIT的Rudolf Jaenisch實驗室首先在小鼠上進行了嘗試，他們用患有鐮刀型貧血癥小鼠的體細胞培養出iPS細胞，再向iPS細胞導入正常的血紅蛋白基因，然后在體外分化成造血干細胞移植到小鼠體內，成功治療了小鼠的鐮刀型貧血癥。iPS細胞的產業化應用進展比想象中快，今年3月份，來自Yamanaka實驗室的，第一篇iPS細胞論文的共同第一作者，Masayo Takahashi博士，成功用異體iPS細胞分化出的視網膜色素上皮細胞，為一位60多歲的視網膜黃斑病變患者進行了細胞移植。

iPS細胞的思路也啟發了另一個領域——轉分化的嘗試。既然向體細胞導入多能干細胞關鍵的幾個基因可以使它們轉變為多能干細胞，那可不可以導入特定細胞的幾個關鍵基因，使它們轉分化為特定的細胞呢？中科院上海生科院的惠利健實驗室就做了用小鼠體細胞轉分化出了類似肝細胞的細胞，他們把這些細胞移植到肝損傷的小鼠體內，顯著得延長了小鼠的壽命。如今，惠利健實驗室的生物人工肝已開始走向臨床。2016年，在南京鼓樓醫院，一位接受生物人工肝移植的患者，在治療后各項肝功能指標回復良好，罕見地表示“想下床走一走”。

基因編輯技術

2013年，另一項諾獎級的技術，CRISPR/Cas技術被成功用于人類細胞的基因編輯。這項高效、快速的基因編輯技術被廣泛用于各類細胞（iPS細胞、生殖細胞、體細胞）的基因編輯，展現出了巨大的前景。CRISPR技術大大增加了利用分化和轉分化的細胞進行基因治療的可行性，也使得利用對生殖細胞的基因編輯來治療遺傳病成為可能。今年2月14日，美國科學院公布一份報告：Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance，表露出對生殖細胞基因編輯的支持（僅限于嚴重的遺傳疾病，并進行嚴密的監管），這預示著對人類生殖細胞基因編輯的討論已經不是允不允許，而是應該如何進行和監管的問題了。

CRISPR技術的出現也使得另一項出現了很多年的技術展現出強大的生機，這就是嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法技術。CAR-T技術使用經基因改造的能識別腫瘤細胞表面特異性抗原的T細胞來清除病人體內的腫瘤細胞，已經在血液瘤和個別實體瘤的治療中展現出巨大的潛力。這次與以往不同的是，伴隨著科研水平的提高，我國在CAR-T治療領域的研究也在迅速崛起，國內多家公司的CAR-T療法在臨床效果上已經不輸國外巨頭。

十幾年前，因為高校招生宣傳的一句話，無數學子涌入了大學的生物學專業。之后，又因為相關產業還沒有形成規模，就業困難而直呼上當。但當時一批有志氣、有魄力的人早已投身其中，開啟了生物醫學的大時代?；仡^來看，當初市場一片空白，大家猶豫不決的時期正是搶占先機最好的時期。這讓我想起目前關于中國崛起的爭論，其實中國能否崛起不是一個爭論的問題，而是一個實踐的問題，它取決于你我是否，以及如何參與其中的努力。請問你準備好了嗎？

免責聲明